Az első hatékony gyógyszer késlelteti a primer szklerózis multiplexet
A cég Genentech , amely a Roche Group, közölte, hogy szeptember 27-én, hogy a klinikai vizsgálat, a III. fázisban, a kísérleti gyógyszer ocrelizumab Ez kielégítő volt.
Ez a gyógyszer kezeli az elsődleges progresszív sclerosis multiplex (MSD) progresszióját legalább 12 héten keresztül , kezdeti szakaszában. A szklerózis multiplex (MS) ezen altípusa, amely a betegség körülbelül 10-15% -át érinti, nagyon agresszív patológia. A mai napig nem volt gyógyulás vagy kezelés, de ez a multicentrikus (nemzetközi) spanyol részvételű vizsgálat kimutatta, hogy a gyógyszer hatékonysága ez az első és egyetlen terápiás lehetőség lehet a betegségben szenvedő betegek számára.
Eddig nem volt kezelés az EMM számára
Ezt a kábítószert tanulmányozzák ékesszólás és vezette a Vall d'Hebron Kórház Klinikai Neuroimmunológiai Szolgálatának vezetője és a Katalónia Multiple Sclerosis Központ igazgatója (Cemcat), Xavier Montalbán. Ebben a vizsgálatban 7,36 progresszív primer multiplex szklerózisos betegben vizsgáltuk az Ocrelizumab gyógyszer hatékonyságát. a legfontosabb következtetés az, hogy legalább 12 héten keresztül képes megállítani a betegséggel járó fogyatékosság előrehaladását .
Montalbán meg akarta ünnepelni a felfedezést, és kijelentette:
"Ez egy igazán történelmi pillanat, hiszen ez az első alkalom, hogy a gyógyszer hatékonyan hat az ilyen típusú neurológiai betegségek kezelésében." Egy ablak nyílik a szklerózis multiplex jobb megértéséhez és kezeléséhez "Ez a gyógyszer egy olyan monoklonális antitest, amely szelektív módon támadja meg a CD20B + sejteket, amelyekről úgy gondolják, hogy kulcsszerepet játszanak a mielin és az idegek elpusztításában, ami a szklerózis multiplex tüneteit okozza. Ezeknek a fehérjéknek a felszínére való kötődésével az Ocrelizumab segít megőrizni az immunrendszer legfontosabb funkcióit.
Mi a Multiple Sclerosis?
az szklerózis multiplex (MS) neuroinflammatorikus betegség hatással van a központi idegrendszerre (CNS), mind az agyra, mind a gerincvelőre . Nem tudjuk pontosan, mi okozza az MS-t, de ez a patológia károsítja a mielint, az idegrostok (axonok) körüli membránt alkotó anyagot, és megkönnyíti az elektromos impulzusok vezetését közöttük.
A myelin számos területen elpusztul, néha sebeket hagyva (szklerózis). Ezek a sérült területek demyelinizáló lemezként is ismertek. Amikor a mielinázott anyag megsemmisül, megszakad az idegek elektromos ingerlésének az agyból és az agyból való képessége, és ez a tünetek megjelenését okozza, mint például:
- A látás megváltoztatása
- Izomgyengeség
- A koordinációval és az egyensúlygal kapcsolatos problémák
- Érzések, mint zsibbadás, viszketés vagy szúrás
- Problémák a gondolkodással és a memóriával
Szklerózis multiplex a férfiaknál jobban érinti a nőket . Kiindulása általában 20 és 40 év között zajlik, bár gyermekek és idősek esetében is beszámoltak. Általában a betegség enyhe, de súlyosabb esetekben egyesek elveszítik a képességüket, hogy írni, beszélni vagy járni.
A legtöbb esetben ez a betegség járványkitöréseken ment keresztül, de az elsődleges progresszív szklerózis multiplexben a fogyatékosság hónapok és évek folyamán folyamatosan és lassan romlik, ezért tekinthető súlyosnak a betegségnek.
A gyógyszer klinikai fejlődésének fázisai
Annak érdekében, hogy egy gyógyszert forgalomba hozzanak, egy folyamatot kell követni annak hatékonyságának és biztonságának értékelésére, elkerülve ezáltal a veszélyeztető emberek életét. Egy új gyógyszer kifejlesztése hosszú és nehéz, mert csak két vagy három 10 000 farmakológiai anyag kerül kereskedelmi forgalomba .
Ha a hatóanyagot megfelelően értékelték in vitro modellekben és állatkísérletekben (preklinikai fázis), humán kutatás kezdődik, amit klinikai vizsgálatoknak neveznek. Klasszikus esetben a gyógyszertermék klinikai fejlődésének időtartama négy egymást követő fázisra oszlik, de fel lehet osztani. Ezek a fázisok, amelyek a klinikai vizsgálat részét képezik:
- I. fázis : Ez a fázis magában foglalja az embereken végzett első vizsgálatokat, amelyek fő célja a vegyület biztonságosságának és tolerálhatóságának mérése. A kockázatok szintje miatt az önkéntesek száma kicsi és a fázis időtartama rövid.
- II. Fázis : Ebben a fázisban a kockázat mérsékelt, és célja, hogy előzetes információt szolgáltasson a termék hatásosságáról és megállapítsa a dózis-válasz kapcsolat kialakulását. Több száz tantárgy szükséges, és ez a szakasz több hónapig vagy évig meghosszabbítható.
- III. Fázis : Ez a fázis, amelyben a gyógyszert megtalálják, és a szokásos felhasználási körülmények között és a vizsgált indikációra rendelkezésre álló terápiás alternatívák tekintetében értékelni kell hatékonyságát és biztonságosságát. Ezért más hónapok vagy évek során más gyógyszerekkel kombinációban történő alkalmazását vizsgálják, amelyek során a kívánt és nemkívánatos hatások előfordulási gyakoriságát elemzik. Ezek terápiás megerősítő vizsgálatok.
- IV. Fázis : A gyógyszer forgalomba hozatalát követően klinikai körülmények között újból tanulmányozható, és további információkkal szolgál a mellékhatásairól.
Miután pozitív eredményeket értek el az Ocrelizumab klinikai vizsgálat III. Fázisában, A jövő év elején fel kell kérni az európai engedélyt, hogy képes legyen forgalomba hozni ezt a gyógyszert . Ez általában körülbelül hat hónapig tart. Azóta minden ország eldönti, hogy engedélyezi-e a terület eladását.
